添加染色体可能会治疗疾病

2017-11-17 09:12:18

通过Sylvia Pagan Westphal,波士顿遗传病可能有一天会通过在人体细胞中添加一条全新的染色体来治疗一家加拿大公司已经证明该方法可能是一种可行的基因治疗方法传统的基因疗法依赖于修饰的病毒将所需的DNA插入细胞的基因组中但病毒只携带短序列的DNA如果DNA落在错误的地方,就像法国基因治疗试验中的两个男孩一样,它可能会引发癌症然而,添加完全独立的染色体可以消除这种风险而不是仅限于一个或两个小基因,如果需要,可以添加大量的DNA “对于某些疾病来说,拥有提供多种治疗基因的能力可能非常有用,”俄亥俄州克利夫兰的Athersys首席执行官Gil Van Bokkelen说,他是全球几个试图开发人工染色体的团队之一像Athersys这样的大多数人都试图从头开始创造人工染色体不列颠哥伦比亚省本那比的Chromos Molecular Systems采取了不同的方法,通过从正常小鼠染色体的关键元素构建人工染色体来创建人工染色体这种人工染色体在小鼠中的行为与正常染色体相似:当细胞分裂并代代相传时,它就会重复出现(New Scientist print edition,2000年7月8日)现在该公司已经展示了染色体如何用于基因治疗研究人员从含有人工染色体的两个细胞系开始,并将人血液激素促红细胞生成素的基因添加到染色体上选择携带基因的人工染色体的细胞并注射到小鼠体内正如预期的那样,与注射携带没有添加基因的人工染色体的细胞的动物相比,动物的红细胞计数显着增加结果将出现在BioProcessing Journal中希望同样的方法可以用来治疗血友病等遗传性疾病携带正确版本基因的人工染色体将被插入从患者身上取出的细胞 - 可能是干细胞 - 然后将修饰的细胞注射回患者体内 Chromos执行官Harry Ledebur表示,将基因治疗与细胞递送相结合的概念已经成为约三分之一基因治疗试验的焦点 Chromos设计了人工染色体,以便在特定位置添加额外的序列在将染色体插入细胞之前,可以将单个基因或甚至多达1.5百万个DNA碱基的多个基因添加到染色体上一个问题可能是人工染色体来自小鼠 Chromos说,没有证据表明它含有任何不良元素,如杂散基因但是,在Chromos或其他任何人可以转向人体试验之前,北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学的亨廷顿威拉德说,他们必须进行一系列严格的研究,以证明他们的产品是稳定的并且始终如一地产生所需的蛋白质最近的研究表明,其他群体创造的一些人工染色体可能不如真正的染色体稳定 “时间将证明[Chromos的作品]是否受到审查,”他说新奥尔良杜兰大学(Tulane University)的布鲁斯•邦内尔(Bruce Bunnell)与Chromos合作,研究额外染色体的后果也很重要 “细胞需要维持它这个的长期结果是什么“他问道虽然像Chromos这样的公司只对基因治疗感兴趣,但他们的工作可能会产生深远的影响一些研究人员认为人工染色体是人类种系基因工程最有前景的方法(New Scientist print edition,1998年10月3日)有一天,